Phương pháp mới tiêu diệt bệnh do gen di truyền

Đó là tuyên bố của các nhà nghiên cứu ở Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon. Tuy nhiên, giới quan sát lo ngại phương thức này có thể gây tranh cãi về mặt đạo đức.

Thế nào là mtDNA?

Giới khoa học đã tính toán rằng cứ 6.500 ca sinh nở lại có một trường hợp bị hư hỏng một gen mang tên mitochondria DNA (mtDNA). Gen này được xem là “nhà máy điện” trong các tế bào vì nó cung cấp năng lượng cho sự tăng trưởng và các hoạt động khác của tế bào.

Vì thế, những biến đổi bất thường trong mtDNA có thể tạo ra hàng loạt rối loạn và gây nên nhiều vấn đề về sức khỏe như chậm lớn, yếu cơ, mù, điếc, chậm phát triển trí tuệ, tiểu đường, tai biến và tâm thần phân liệt. Ngoài ra, nó còn có thể gây ra bệnh sa sút trí tuệ Alzheimer, bệnh liệt rung Parkinson và bệnh múa giật Huntington.

Nhằm ngăn chặn tình trạng trên, tiến sĩ Shoukhrat Mitalipov cùng các cộng sự tại Đại học Khoa học và Sức khỏe Oregon đã tiến hành một nghiên cứu thay mtDNA bị lỗi. Ông đã chiết xuất các thông tin di truyền (DNA) từ nhân trong những quả trứng của một con khỉ nâu và cấy chúng vào quả trứng của con khỉ khác, vốn đã bị loại bỏ DNA nhân. Quả trứng sau khi được biến đổi chứa DNA nhân của con khỉ gốc và mtDNA của con khỉ thứ hai. Tiếp đó nhóm nghiên cứu thụ tinh các quả trứng và chuyển 15 phôi vào tử cung của 9 con khỉ cái.

Kết quả là 4 con khỉ nâu đã chào đời nhờ kỹ thuật mới. Trong đó có hai con khỉ sinh đôi được đặt tên là Mito và Tracker. Hai con còn lại được gọi là Spindler và Spindy. Hiện những con khỉ này đều khỏe mạnh. Kết quả kiểm tra gen cho thấy không một con khỉ con nào có mtDNA từ con khỉ gốc.

Điều này có nghĩa là hoạt động cấy ghép nhân trứng đã thành công. “Đây là một thành công lớn” - ông Mitalipov nói trên tạp chí khoa học Nature - “Chúng tôi tin rằng kỹ thuật này có thể sớm được ứng dụng vào cơ thể người và đem lại kết quả tốt”.

Tin tức về thành công của nhóm Mitalipov đã khiến giới khoa học chia làm hai phe. Một số ca ngợi hết lời. Họ cho rằng nghiên cứu đó có thể giúp nhiều gia đình thoát khỏi các căn bệnh nan y do lỗi gen di truyền gây ra. “Đây là một sự kiện có tầm quan trọng lớn. Phương thức tiếp cận mới sẽ mang lại lợi ích cho nhiều gia đình” - Jan Smeitink, giáo sư y khoa tại Đại học Radboud Nijmegen (Hà Lan) nhận định.

Tuy nhiên, nghiên cứu này cũng gây ra tranh cãi về pháp lý và đạo đức, bao gồm việc ghi danh cha mẹ của đứa trẻ trong giấy khai sinh. “Với phương thức mới, một đứa trẻ sẽ có 3 bố mẹ sinh học” - ông David Magnus, Giám đốc Trung tâm Đạo đức Y sinh học thuộc Đại học Stanford, nói - “Chuyện này sẽ tạo cớ cho các cuộc tranh cãi về pháp lý và xã hội”.

Đó là chưa kể tới chuyện nếu áp dụng lên con người, phương thức mới sẽ thay đổi vĩnh viễn các thế hệ tương lai. Việc này sẽ vi phạm nguyên tắc nghiên cứu bấy lâu nay là không đụng tới germline (tạm dịch là “dòng mầm”, tức khả năng thay đổi di truyền trong phôi người có thể truyền lại cho các thế hệ sau) vì lo ngại gây ra những hậu quả không lường trước.

Một số chuyên gia cũng lo lắng rằng, việc thay đổi “dòng mầm” sẽ tạo nên những cơn sốt chọn lọc gen để cho ra đời những hậu duệ “ưu việt”.

Bên cạnh đó là những băn khoăn về vấn đề an toàn. “Khi tiến hành thử trên cơ thể người, một số phôi thai (sau khi được thay mtDNA) vẫn sẽ có thể phát triển bất thường. Nếu chúng bị vứt bỏ, chuyện đó sẽ gây ra những vấn đề lớn liên quan tới đạo đức, bởi một số người coi phôi là những sinh linh nhỏ bé” - Cynthia B. Cohen, chuyên gia về đạo đức sinh học ở Đại học Georgetown, cho biết: “Rất nhiều người trong xã hội của chúng ta chưa sẵn lòng để thấy các phôi thai bất thường được tạo ra để rồi lại bị hủy hoại”.

Lợi nhiều hơn hại

Bản thân các nhà nghiên cứu cũng thừa nhận công việc của họ có thể gây ra tranh cãi liên quan tới đạo đức và những vấn đề khác. Nhưng họ cũng kêu gọi những người hoài nghi cần xem xét nhiều hơn tới khía cạnh lợi ích do kỹ thuật mới mang lại.

“Chúng tôi nhận ra rằng, đây không chỉ là một dạng đơn giản của liệu pháp gen. Phương thức mới bao gồm việc thay thế các gen trong “dòng mầm” và do đó đã gây quan ngại” - Mitalipov nói - “Tuy nhiên chúng tôi chú ý tới các bệnh nhân, những dị tật họ phải mang sau khi sinh và các căn bệnh kinh khủng do đột biến gen. Cách duy nhất để ngăn chặn chuyện này là thay thế những gen lỗi”.

Mitalipov cho biết nhóm nghiên cứu của ông sẽ đệ đơn lên Ủy ban Đạo đức nội bộ và Cơ quan Thuốc và Thực phẩm Mỹ để được thử nghiệm với trứng người.

Dự kiến, nếu mọi chuyện suôn sẻ, phương pháp điều trị bệnh do đột biến mtDNA sẽ được áp dụng ở các bệnh nhân Mỹ trong vài năm tới./.

[ Trở về]